INFORM RARE est un r\u00e9seau d’essais cliniques novateurs financ\u00e9 par le programme SPOR des IRSC et destin\u00e9 \u00e0 \u00e9valuer les th\u00e9rapies nouvelles et existantes pour les enfants atteints de maladies h\u00e9r\u00e9ditaires rares. Nos trois premiers essais portent sur l’atrophie musculaire spinale (SMA), les mucopolysaccharidoses (MPS) et la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie (PKU). Notre programme de recherche est con\u00e7u conjointement par plus de 65 chercheurs, dont des patients et des familles, des prestataires de soins de sant\u00e9, des d\u00e9cideurs politiques, des m\u00e9thodologistes et des \u00e9thiciens de la recherche. Nous d\u00e9veloppons des m\u00e9thodes transversales dans la conception d’essais randomis\u00e9s bas\u00e9s sur des registres, y compris le d\u00e9veloppement de registres de patients longitudinaux ax\u00e9s sur les r\u00e9sultats qui serviront de plateforme pour les essais, et nous abordons les questions \u00e9thiques li\u00e9es au partage des r\u00e9sultats rapport\u00e9s par les patients entre la recherche et les soins cliniques. Nous disposons d’une solide strat\u00e9gie d’engagement des patients \u00e0 plusieurs niveaux, qui implique \u00e0 la fois les parents et les jeunes.<\/p>\n","protected":false},"featured_media":0,"menu_order":0,"template":"","class_list":["post-424","research-network","type-research-network","status-publish","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"\n